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lunes, junio 24, 2024
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FDA prevé aprobar la primera terapia genética para la anemia de células falciformes grave

La anemia de células falciformes es una enfermedad rara y muy dolorosa que puede llegar a afectar a todos los órganos ya que, al padecer esta patología, se produce la oclusión de los vasos sanguíneos, que causa obstrucción microsanguínea y dolor severo

La Agencia del Medicamento de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) prevé aprobar exagamglogene autotemcel (Exa-cel) de CRISPR Therapeutics y Vertex Pharmaceuticals, la primera terapia genética disponible para personas con anemia de células falciformes grave, una enfermedad de los glóbulos rojos que causa un dolor crónico e incapacitante y que actualmente no cuenta con ningún tratamiento exitoso.

La fecha de acción de la Ley de Tarifas para el Usuario de Medicamentos Recetados (PDUFA, por sus siglas en inglés) es el 8 de diciembre de 2023 para la enfermedad de células falciformes (SCD) grave.

Así lo ha anunciado CRISPR Therapeutics tras finalizar la reunión del Comité Asesor de Terapias Celulares, Tisulares y Génicas de la FDA para exagamglogene autotemcel (exa-cel) para el tratamiento de la anemia de células falciformes en personas de 12 años o más con crisis vasooclusivas (COV) recurrentes.

A la Solicitud de Licencia de Productos Biológicos (BLA) de Exa-cel para la beta-talasemia dependiente de transfusiones (TDT) se le ha asignado una fecha PDUFA del 30 de marzo de 2024.

La anemia de células falciformes es una enfermedad rara y muy dolorosa que puede llegar a afectar a todos los órganos ya que, al padecer esta patología, se produce la oclusión de los vasos sanguíneos, que causa obstrucción microsanguínea y dolor severo.

Sin embargo, no afecta a todos los pacientes de la misma manera puesto que la sintomatología puede ser muy variada incluyendo alteraciones visuales en el 30-40% de los pacientes; afectación en la fertilidad, causando disfunción eréctil en hombres y problemas en el embarazo en mujeres; la necrosis avascular de cadera en el 10% de los pacientes; la fibrosis pulmonar, hipertensión pulmonar, asma; el déficit cognitivo y las úlceras crónicas en el 70% de los casos.

Las posibilidades actuales de tratamiento para estos pacientes son bastante escasas.

Otro de los tratamientos existentes es voxelotor (‘Oxbryta’), que reduce la anemia pero no las crisis vasooclusivas. Aunque fue aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) en 2019 y por la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) en 2022, está en proceso de evaluación por la Agencia Española del Medicamento (AEMPS).

Ahora, Exa-cel representa una nueva oportunidad para estos pacientes siendo el primer tratamiento potencial que surge del programa de investigación conjunto.

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